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Sep 13, 2023

Synlogic gibt die Einführung von Synpheny bekannt

Veröffentlicht: 5. Juni 2023 CAMBRIDGE, Mass., 5. Juni

Veröffentlicht: 5. Juni 2023

CAMBRIDGE, Massachusetts, 5. Juni 2023 (GLOBE NEWSWIRE) –Synlogic, Inc.(Nasdaq: SYBX), ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das neuartige, orale, nicht systemisch absorbierte Biotherapeutika vorantreibt, um die Behandlung schwerer Krankheiten zu verändern, gab heute den Beginn von Synpheny-3 bekannt, einer globalen, zulassungsrelevanten Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von SYNB1934 als mögliche Behandlung von Phenylketonurie (PKU).

„Wir haben unermüdlich daran gearbeitet, dieses Programm voranzutreiben, und der heutige Tag ist ein wichtiger Meilenstein für Synlogic und für die Patientengemeinschaft, die mit der extremen Belastung durch PKU zu kämpfen hat“, sagte Aoife Brennan, MB Ch.B., Präsident und Chief Executive Officer von Synlogic. „Wir haben bei diesem entscheidenden Studiendesign mit wichtigen Interessenvertretern zusammengearbeitet, darunter Klinikexperten, globale Aufsichtsbehörden und Menschen, die mit PKU leben, und sind für ihre zahlreichen Erkenntnisse sehr dankbar. Insbesondere das Feedback von Patienten hat unser Gefühl für die Dringlichkeit, eine neue Studie vorzulegen, verstärkt.“ orales Therapeutikum, das entweder als Monotherapie oder als begleitende medizinische Behandlung eingesetzt werden kann.“

„Das sind aufregende Neuigkeiten. Die PKU-Community ist Synlogic dankbar für ihr Engagement, eine neue Behandlungsoption für Menschen mit PKU voranzutreiben, und für die Suche nach dem Input und der Partnerschaft unserer Community in diesem Prozess“, sagte Lisa Milberg, Geschäftsführerin. Nationale PKU-Allianz.

Die Synpheny-3-Studie

Synpheny-3 ist eine randomisierte, placebokontrollierte, globale, multizentrische, zulassungsrelevante klinische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von SYNB1934 zur Behandlung von PKU. Das endgültige Studiendesign berücksichtigt das Feedback globaler Regulierungsbehörden, einschließlich der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA). In die globale Studie werden etwa 150 Patienten mit Plasma-Phenylalanin (Phe)-Werten zu Studienbeginn von >360 μM aufgenommen. An Synpheny-3 werden Patienten ab 18 Jahren teilnehmen; Eine erste Teilmenge der Daten von Patienten in Teil 1 wird verwendet, um die Möglichkeit zu bewerten, das Einschreibungsalter auf 12 Jahre zu senken. Studienteilnehmer können während der Teilnahme an der Studie ihrer gewohnten Ernährung folgen.

Synpheny-3 wird voraussichtlich an etwa 30 klinischen Standorten in den Vereinigten Staaten, Kanada, Deutschland, Dänemark, Israel, der Türkei und Georgien durchgeführt. Die Studie wurde im Hinblick auf den Patientenkomfort konzipiert und bietet die Möglichkeit, persönlich oder in einem virtuellen oder hybriden Format teilzunehmen.

Die Studie besteht aus drei Teilen: Teil 1 ist eine Einlaufphase, die eine individuelle Titration über drei mögliche Dosisstufen (3x1011, 6x1011 und 1x1012) ermöglicht, wobei die Patienten mindestens drei Wochen mit jeder Dosis verbringen. Teil 2 der Studie ist ein vierwöchiger, placebokontrollierter, randomisierter Entzug, der zur Beurteilung des primären Endpunkts verwendet wird: Veränderung der Plasma-Phe-Spiegel, wobei eine primäre Analyse unter den Respondern aus Teil 1 durchgeführt wird. Die Definition für Responder lautet eine Verringerung des Plasma-Phe gegenüber dem Ausgangswert um >20 %. Teil 3 ist eine offene Verlängerung, die sich um bis zu drei Jahre verlängern kann.

Weitere Informationen zur Synpheny-3-Studie finden Sie unter www.clinicaltrials.gov, Kennung NCT05764239, und auch unter pkuresearchstudy.com.

Geschäftsaktualisierung

In Anerkennung des wichtigen Meilensteins der Synpheny-3-Initiierung und des Fortschritts der klinischen Programme von Synlogic kündigte das Unternehmen außerdem Bemühungen an, Ressourcen in sein Portfolio an Produktkandidaten für seltene Stoffwechselerkrankungen im Spätstadium zu lenken. Zu den Änderungen gehören die Priorisierung von Aktivitäten, einschließlich der entscheidenden und pädiatrischen Studien zu SYNB1934 für PKU und der Übergang zur Phase 2 für SYNB1353 für HCU, sowie Forschungsaktivitäten, die die aktuelle klinische Pipeline und die laufende Zusammenarbeit mit Roche unterstützen.

Mit dieser Priorisierung hat das Unternehmen seine Belegschaft um etwa 21 % reduziert, was seinen Cash Run voraussichtlich bis in die zweite Hälfte des Jahres 2024 hinein ausdehnen wird. Das Unternehmen schätzt, dass ihm im Zusammenhang mit der Reduzierung der Belegschaft Kosten in Höhe von etwa 0,9 Millionen US-Dollar entstehen werden im Zusammenhang mit Abfindungen und anderen damit verbundenen Abfindungsleistungen. Das Unternehmen gab den Personalabbau am 31. Mai 2023 bekannt und geht davon aus, dass der Großteil der mit dem Personalabbauplan verbundenen Kosten im zweiten Quartal, das am 30. Juni 2023 endet, und im dritten Quartal, das am 30. September 2023 endet, anfallen werden. Das Unternehmen kann Darüber hinaus entstehen aufgrund von Ereignissen, die aufgrund dieser Handlungen eintreten oder damit in Zusammenhang stehen, andere wesentliche Kosten, die derzeit nicht in Betracht gezogen werden.

Über SYNB1934

SYNB1934 ist ein oral verabreichtes, nicht systemisch absorbiertes, potenzielles Behandlungsmittel für Phenylketonurie (PKU), eine seltene Stoffwechselerkrankung, die durch vererbte Mutationen verursacht wird, die den Abbau von Phenylalanin (Phe) beeinträchtigen, einer Aminosäure, die in allen proteinhaltigen Lebensmitteln vorkommt. Das Ziel des PKU-Managements besteht darin, den Plasma-Phe unter den neurotoxischen Wert zu senken und so das Risiko neurokognitiver Komplikationen zu verringern. Derzeitige Behandlungsmöglichkeiten für PKU sind aufgrund von Sicherheit und Wirksamkeit begrenzt, so dass die Mehrheit der Menschen mit PKU ohne medizinische Behandlung und mit unkontrolliertem Phe leben. Synlogic hat SYNB1934 entwickelt, um Phe im Magen-Darm-Trakt anzugreifen und zu verbrauchen, indem es präzise Gentechnik auf ein gut charakterisiertes Probiotikum anwendet. Die bisherigen Ergebnisse deuten darauf hin, dass SYNB1934 das Potenzial hat, das erste Therapeutikum für PKU zu sein, das sowohl als Monotherapie als auch als begleitende medizinische Behandlung zugelassen ist, und nach erfolgreichen Phase-2-Ergebnissen ist es zu Synpheny-3 übergegangen, einer globalen, zulassungsrelevanten Phase-3-Studie. SYNB1934 hat von der FDA die Orphan Drug Designation (ODD) und Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) sowie die Orphan Designation der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) erhalten.

Über Synlogic

Synlogic ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das neuartige, orale, nicht systemisch absorbierte Biotherapeutika vorantreibt, um die Behandlung schwerer Krankheiten, die neue Behandlungsmöglichkeiten erfordern, zu verändern. Die Pipeline des Unternehmens im Spätstadium konzentriert sich auf seltene Stoffwechselerkrankungen, angeführt von SYNB1934, das derzeit in Synpheny-3, einer globalen, zulassungsrelevanten Phase-3-Studie, als mögliche Behandlung für Phenylketonurie (PKU) untersucht wird. Weitere Produktkandidaten behandeln Krankheiten wie Homocystinurie (HCU), enterische Hyperoxalurie, Gicht und Cystinurie. Diese Pipeline wird von der Synthetic Biotic-Plattform angetrieben, die präzise Gentechnik auf gut charakterisierte Probiotika anwendet. Dadurch ist Synlogic in der Lage, gastrointestinale, orale Medikamente zu entwickeln, die darauf ausgelegt sind, krankheitsspezifische Metaboliten zu verbrauchen oder zu modifizieren – ein Ansatz, der sich gut für PKU und HCU eignet, beides angeborene Stoffwechselstörungen, aber auch für andere Erkrankungen, bei denen die krankheitsspezifischen Metaboliten durchlaufen werden den Magen-Darm-Trakt und stellt validierte Ziele für diese synthetischen Biotika bereit. Zu den Forschungsaktivitäten gehören eine Partnerschaft mit Roche mit Schwerpunkt auf entzündlichen Darmerkrankungen (IBD) und eine Zusammenarbeit mit Ginkgo Bioworks im Bereich der synthetischen Biologie, die bisher zu zwei Pipeline-Programmen beigetragen hat. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.synlogictx.com oder folgen Sie uns auf Twitter oder LinkedIn.

Vorausschauende Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“, die erhebliche Risiken und Ungewissheiten im Sinne des „Safe Harbor“ des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 beinhalten. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen beziehen sich auf die Strategie, mit Ausnahme von Aussagen über historische Tatsachen , zukünftige Operationen, klinische Entwicklungspläne, zukünftige Finanzlage, zukünftige Einnahmen, prognostizierte Ausgaben, Aussichten, Pläne und Ziele des Managements sind zukunftsgerichtete Aussagen. Darüber hinaus werden in dieser Pressemitteilung die Wörter „können“, „könnten“, „sollten“, „antizipieren“, „glauben“, „vorausschauen“, „schätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen, „„auf dem richtigen Weg“, „planen“, „vorhersagen“, „vorbereiten“ und ähnliche Ausdrücke und deren Varianten, soweit sie sich auf Synlogic beziehen, können zukunftsgerichtete Aussagen kennzeichnen. Beispiele für zukunftsgerichtete Aussagen sind unter anderem Aussagen über das Potenzial des Ansatzes von Synlogic bei synthetischen Biotika zur Entwicklung von Therapeutika zur Behandlung eines breiten Spektrums von Krankheiten, darunter: angeborene Stoffwechselstörungen sowie Entzündungs- und Immunstörungen; unsere Erwartungen hinsichtlich der Angemessenheit unseres vorhandenen Barguthabens; die zukünftige klinische Entwicklung synthetischer Biotika; der Ansatz, den Synlogic verfolgt, um mithilfe der synthetischen Biologie neuartige Therapeutika zu entdecken und zu entwickeln; und der voraussichtliche Zeitpunkt der klinischen Studien von Synlogic mit SYNB1934, SYNB1353, SYNB8802 und SYNB2081 sowie die Verfügbarkeit klinischer Studiendaten. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener Faktoren erheblich von den in zukunftsgerichteten Aussagen enthaltenen Ergebnissen abweichen, darunter: die mit dem klinischen und präklinischen Entwicklungsprozess verbundenen Unsicherheiten; die Fähigkeit von Synlogic, seine geistigen Eigentumsrechte zu schützen; und gesetzgeberische, regulatorische, politische und wirtschaftliche Entwicklungen sowie die Risiken, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ in den von Synlogic bei der US-Börsenaufsichtsbehörde eingereichten Unterlagen aufgeführt sind. Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen spiegeln die aktuellen Ansichten von Synlogic im Hinblick auf zukünftige Ereignisse wider. Synlogic geht davon aus, dass spätere Ereignisse und Entwicklungen zu einer Änderung ihrer Ansichten führen werden. Auch wenn sich Synlogic dafür entscheiden kann, diese zukunftsgerichteten Aussagen in der Zukunft zu aktualisieren, lehnt Synlogic ausdrücklich jegliche Verpflichtung dazu ab. Man sollte sich nicht darauf verlassen, dass diese zukunftsgerichteten Aussagen die Ansichten von Synlogic zu einem Zeitpunkt nach diesem Datum wiedergeben.

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